La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) restringió el acceso a un medicamento para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) debido a su relación con el fallecimiento de dos adolescentes.
La agencia detalló la alerta está dirigida a la terapia delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys) de Serepta Therapeutics, empresa de investigación médica de Estados Unidos.
Esta restricción implica que el tratamiento quedará limitado a paciente ambulatorios de mínimo cuatro años de edad.
La determinación de la FDA llega al menos cinco meses después de que Serepta suspendiera voluntariamente la administración de esta terapia tras reportarse un segundo fallecimiento asociado a insuficiencia hepática relacionada con el medicamento.
Informes de seguridad revelaron que dicha medicina provocó una elevación de enzimas que desarrollaron proteínas elevadas en el hígado. Los pacientes requirieron hospitalización de al menos dos meses.
Además, se registró otro caso grave, pero no mortal, en el que un paciente tuvo una lesión en el hígado que significó complicación seria en su salud.
La distrofia muscular es una enfermedad genética que causa debilitamiento y pérdida de los músculos. Específicamente la distrofia muscular de Duchenne es la forma infantil más común y grave de la enfermedad.
